藻类的基因帮助一个盲人恢复了一些视力

藻类的基因帮助一个盲人恢复了一些视力

由于基因疗法和一副特殊设计的护目镜,一个只能感知最微弱光线的盲人现在可以感知模糊的形状。

根据周一(5月24日)发表在《自然医学》杂志上的一份新报告,该男子40年前被诊断出患有色素性视网膜炎,当时他18岁。据美国国立眼科研究所(NEI)称,患有色素性视网膜炎的人携带的基因有缺陷,由于许多突变,这些基因会导致眼后视网膜的光敏细胞崩溃。

这些基因通常会编码视网膜中的功能性蛋白质,但不能构建这些蛋白质,或使异常蛋白质失灵或产生直接损害视网膜组织的物质。,如发生在58岁的病人在这项新研究中,病情会影响全球4000人约1,根据NEI,有时可能会导致完全失明BBC新闻报道。

研究人员报告说,为了治疗该人的视力丧失,科学家将编码光感蛋白的基因插入一种经过修饰的病毒中,然后将经过基因调整的病毒载体注入他的一只眼睛。据麻省理工学院技术评论报道,这种名为ChrimsonR的蛋白质是在单细胞藻类中发现的一种光敏蛋白质的工程版本,该蛋白质使单细胞生物能够检测并向日光方向移动。

ChrimsonR属于一种称为通道视紫红质的光敏蛋白家族,因此在深红色中添加了“ H”,并且已被修饰以对色谱带红色末端内的颜色(即琥珀色)起反应。通过将ChrimsonR基因注入视网膜,特别是视网膜神经节细胞(一种向大脑发送视觉信号的神经细胞),该团队希望使这些细胞对橙黄色的光敏感。

这是专用护目镜的出现位置。护目镜拾取环境光强度的变化,然后将该信号转换为强烈的琥珀色图像,直接投射到患者的视网膜上,以激活ChrimsonR。据英国广播公司新闻报道,几个月前,大量的ChrimsonR积聚在该人的眼睛中并开始改变他的视力,但最终,他在护目镜的帮助下开始感知光的形态。

研究人员在研究中写道,“他的病人单独使用戴好护目镜的眼睛就可以感知,定位,计数和触摸”不同的物体。例如,根据麻省理工学院技术评论,尽管患者被要求对杯子进行计数,但他并不一定总是给出正确的数字,尽管患者可能会感觉到一个笔记本和杯子放在他面前的桌子上。

研究人员报告说,在接受治疗之前,无论戴上或未戴护目镜,该男子都无法检测到任何物体,注射后,他只能在戴上护目镜的情况下才能看到,因为它们将所有光线转换为琥珀色。

据英国广播公司报道,除笔记本和杯子外,患者还报告说可以在人行横道上看到白线。匹兹堡大学和视觉研究所的眼科医生兼科学家José-AlainSahel博士是第一位作者,他说:“这名患者最初有点沮丧,因为从注射到开始看到东西之间花了很长时间。”巴黎告诉英国广播公司。该小组报告说,患者在注射后约4.5个月开始使用护目镜进行训练,仅在此后约7个月才开始报告视力有所改善。

萨赫尔对英国广播公司说:“但是当他开始自发报道时,他能够看到街上出现的白色条纹,你可以想象他很兴奋。我们都很兴奋。”

即使到了现在,该人的视力仍然相当有限,因为他只能以较低的分辨率看到单色图像。但是,“这项发现提供了使用光遗传疗法来部分恢复视力的概念证明,”巴塞尔大学分子与临床眼科研究所创始主任Botond Roska博士告诉BBC新闻。(“光遗传学”广泛地描述了使用光和基因修饰来控制神经元活动的技术。)

当然,尽管这些最初的结果令人兴奋,但该研究的局限性在于迄今为止只有一名患者接受了这种治疗。 。

在BBC新闻和MIT技术评论中阅读有关该研究的更多信息。

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